Desarrollan un fármaco que ataca los síntomas del alzheimer en ratones

Un fármaco experimental dirigido por la científica española Ana María Cuervo, de la Facultad de Medicina Albert Einstein de Nueva York, ha conseguido revertir los efectos del alzheimer en ratones. El medicamento potencia un tipo de autofagia, un mecanismo natural de limpieza celular que elimina la 'basura' del cerebro y es capaz de revertir los síntomas de la enfermedad. Aunque aún no ha sido probado en humanos, la doctora cree que podría funcionar, aunque no quiere crear falsas expectativas. La investigación la ha publicado la revista Cell.

El medicamento reactiva la limpieza de las neuronas

"Los descubrimientos en ratones no siempre se trasladan a los humanos, especialmente en la enfermedad de alzheimer", advierte Cuervo. Sin embargo, con esta investigación creen que "podría funcionar" porque lo que se está haciendo es "reponer una función de la célula a nivel juvenil". Para conseguir este objetivo, usan "la forma natural en que las células eliminan la toxicidad en una personas joven", explica la doctora.

El fármaco reactiva la autofagia mediada por chaperonas (AMC), un proceso de limpieza celular, en la que se elimina la 'basura' de las neuronas. Conforme envejecemos, la autofagia pierde efectividad y permite que las proteínas tóxicas se acumulen deteriorando las células.

Esto quiere decir que se acumula esa 'basura' en el cerebro y nuestro cuerpo no hace ningún trabajo para eliminarla. Entonces es cuando se desarrollan las enfermedades neurodegenerativas como el alzheimer, es decir, cuando los pacientes tienen acumulados los proteicos tóxicos en el cerebro.

En este trabajo, la doctora Cuervo concluye que reactivar la autofagia podría tratar las enfermedades neurodegenerativas. La investigación demuestra que la pérdida de AMC en las neuronas potencia el desarrollo del alzheimer en animales; y que, además, en los pacientes con alzheimer la AMC es baja.

El fármaco no ataca la causa del alzheimer, sino la consecuencia

La autofagia mediada por chaperonas va disminuyendo su actividad cuando las personas llegan a los 70 u 80 años. Al llegar a esta edad la AMC ha caído en torno a un 30%, algo la mayoría de personas puede compensar pero puede provocar graves efectos si coincide con una enfermedad neurodegenerativa.

El estudio propone que los componentes del mal funcionamiento de la red de proteostasis en el envejecimiento y la reducción del control de la calidad de las proteínas en las neuronas promueven la neurodegeneración.

Con base en estas investigaciones, el equipo de Cuervo, desarrolló un compuesto que mejora la AMC aumentando los niveles del receptor LAMP2A, que recibe las proteínas deterioradas unidas a las chaperonas para destruirlas en los lisosomas (el lugar donde se desecha la basura celular).

"El fármaco no ataca la causa del alzheimer, sino la consecuencia, que es la acumulación de proteínas tóxicas dentro de la célula, la que causa los síntomas", expone la científica Cuervo. Para comprobar que tiene eficacia con los humanos es necesario seguir experimentando, cada vez con animales más parecidos a las personas.